美國食品藥物管理局發布指引草案，規範罕見疾病個人化基因編輯療法的核准

這份指引的核心是FDA所稱的「個體化特徵空間」（Individualized Feature Space），即一組預先界定的範圍，規定產品在不同病患之間可如何變化，同時仍屬於同一份生物製劑許可申請（Biologics License Application）。HHS表示，凡落在這些範圍內的新病患專屬版本，可在核准後加入，無須進行新的臨床試驗，而是依據支持原核准的試驗，加上顯示安全性與活性足夠的實驗室資料。

該文件也涵蓋製造、非預期基因改變的檢測，以及命名與標示。FDA將在指引刊登於《聯邦公報》（Federal Register）後30天內接受公眾意見，該公報已於週三刊出相關公告。另外，美國聯邦醫療保險和補助服務中心（CMS）表示，將把細胞與基因療法可及性模式（Cell and Gene Therapy Access Model）擴大至鐮狀細胞疾病以外，並邀請其他疾病療法的製造商申請參與。

為何重要：部分罕見疾病由因人而異的突變所引起，因此單一固定產品無法治療所有患者，而開發者一直希望釐清這類療法如何取得核准。