美国食品药品监督管理局发布指引草案，规范罕见病个性化基因编辑疗法的审批

这份指引的核心是FDA所称的“个体化特征空间”（Individualized Feature Space），即一组预先界定的范围，规定产品在不同患者之间可如何变化，同时仍属于同一份生物制品许可申请（Biologics License Application）。HHS表示，凡落在这些范围内的新的患者专属版本，可在获批后加入，无需开展新的临床试验，而是依据支持原批准的试验，加上显示安全性和活性充分的实验室数据。

该文件还涵盖生产、非预期基因改变的检测，以及命名和标签。FDA将在指引刊登于《联邦公报》（Federal Register）后30天内征求公众意见，该公报已于周三刊出相关公告。另外，美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）表示，将把细胞与基因疗法可及性模式（Cell and Gene Therapy Access Model）扩大到镰状细胞病以外，并邀请其他疾病疗法的生产商申请参与。

为何重要：部分罕见病由因人而异的突变引起，因此单一固定产品无法治疗所有患者，而开发者一直希望明确这类疗法如何获得批准。